Pediatrik Kemik İliği Merkezi

Pediatrik Kemik İliği Naklinin Çocuk Sağlığındaki Önemi

Pediatrik Kemik İliği Nakli, çocukluk çağında görülen çeşitli hematolojik, onkolojik ve genetik hastalıkların tedavisinde hayati bir rol oynayan, yaşam kurtarıcı bir yöntemdir. Merkezimizde sunulan bu ileri tedavi yaklaşımı, hastalıklı veya işlevini yitirmiş kan hücrelerinin yerine sağlıklı kök hücrelerin nakledilmesini içerir. Temel amacı, hastanın kan yapım sistemini yeniden inşa ederek normal fonksiyonlarını geri kazandırmaktır.  

PKİN, lösemi gibi kan kanserlerinden, talasemi ve orak hücre hastalığı gibi kan yapım bozukluklarına, aplastik anemi gibi kemik iliği yetmezliklerine ve çeşitli genetik ile bağışıklık sistemi hastalıklarına kadar geniş bir yelpazedeki çocukluk çağı rahatsızlıklarının tedavisinde standart bir yaklaşım haline gelmiştir. Bu bilgilendirme yazısı, kök hücrelerin temel biyolojisinden başlayarak, kök hücre nakli süreçlerini, pediatrik popülasyonda tedavi edilen spesifik hastalıkları ve Pediatrik Kemik İliği Merkezimizin sunduğu kapsamlı hizmetleri detaylı bir şekilde ele alacaktır.  

Pediatrik Kök Hücre Nakli Süreci: Aşamalar ve Yaklaşımlar

Pediatrik kök hücre nakli süreci, titizlikle planlanan ve uygulanan birkaç aşamadan oluşur.

Nakil Öncesi Hazırlık Rejimi

Nakil sürecinin ilk aşaması "hazırlık rejimi" olarak adlandırılır. Bu aşamada, hastanın vücut ağırlığı, boyu, organ fonksiyonları ve ek hastalıkları dikkate alınarak kullanılacak ilaçların ve dozlarının ayarlanması büyük önem taşır. Hazırlık rejimi genellikle yüksek doz kemoterapi ve/veya radyoterapiden oluşur. Bu rejimin temel amaçları, hastadaki kalıntı kanser hücrelerini yok etmek, vücudun verilen kök hücreleri reddetmesini önlemek ve yeni gelecek hücrelere kemik iliğinde yer açmaktır. Kök hücrelerin hastaya verilmesi için genellikle santral venöz kateter adı verilen, damar içi yerleştirilen özel bir aparat kullanılır.  

Kök Hücrelerin Hastaya Verilmesi (Transfüzyon)

Hazırlık rejimi tamamlandıktan sonra, nakil günü kök hücreler hastaya damar yolu aracılığıyla verilir. Dondurulmuş kök hücreler, uygulamadan önce eritilir ve zaman kaybetmeden hızlıca hastaya aktarılır. Bu işlem, kan nakline benzer bir şekilde gerçekleştirilir ve alerjik reaksiyonlar veya diğer potansiyel yan etkileri engellemek amacıyla işlem öncesinde bazı ilaçlar verilebilir.  

Yerleşme (Engraftment) Süreci ve Erken Dönem İyileşme

Verilen kök hücrelerin hastanın kemik iliğine giderek yerleşmesi ve çoğalması beklenir. Bu sürece "yerleşme" veya "engraftment" denir. Yerleşme başarılı olduğunda, hastanın kan değerleri yükselmeye başlar. Ancak bu dönem, hastalar için oldukça zorlu ve yakın takip gerektiren bir süreçtir. Kan sayımları başlangıçta düşer, bu da enfeksiyon, kanama ve yorgunluk risklerini artırır. Bu riskleri azaltmak için hastalara kan ve trombosit transfüzyonları ile antibiyotikler gibi destekleyici tedaviler uygulanır. Nadir durumlarda, kök hücrelerin tutunması gerçekleşmeyebilir ve bu durumda ikinci bir nakil işlemi gerekli olabilir.  

Nakil Sonrası Takip ve Olası Komplikasyonlar

Hastalar nakil ünitesinden taburcu olduktan sonra, nakil polikliniğinde düzenli ve sıkı bir takip programına alınırlar. İlk 3 aylık erken dönemde takip sıklığı haftada bir veya iki haftada bir iken, ilk bir yıl dolana kadar her ay düzenli kontrollerin yapılması gerekir. İleri dönemde ise hastanın genel durumuna göre kontrol süreleri belirlenir.  

Kök hücre nakli sonrası dönemde çeşitli komplikasyonlar ortaya çıkabilir. Bu komplikasyonlar, hastalığın tipi, nakil türü, hastanın yaşı ve ek hastalıklarının varlığı gibi birçok faktöre bağlıdır ve bazen yaşamı tehdit edici olabilir. Başlıca olası komplikasyonlar şunlardır:  

• Enfeksiyonlar: Ateş, öksürük, ishal, karın ağrısı, nefes darlığı, cilt enfeksiyonları veya kateterle ilişkili enfeksiyonlar görülebilir.  
  
• Gastrointestinal Sorunlar: Bulantı, kusma ve halsizlik, tedavinin yaygın yan etkileridir.  
  
• Organ Hasarı: Uygulanan yüksek doz tedavilerin etkisiyle çeşitli organlarda geçici veya kalıcı hasarlar oluşabilir.  
  
• Kemik İliği Yetmezliği: Yeni hücrelerin yeterince üretilememesi durumu yaşanabilir.  
  
• Graft Versus Host Hastalığı (GVHD): Allojenik nakillerde ortaya çıkan bu durum, nakledilen donör hücrelerinin hastanın normal doku ve organlarını yabancı olarak algılayıp onlara saldırmasıyla meydana gelir. Cilt, sindirim sistemi ve karaciğer gibi organları etkileyebilir. Şiddeti değişebilir ve bazı durumlarda uzun süreli tedaviler gerektirebilir.  
  
• Diğer Komplikasyonlar: Yeni kanser oluşumu, infertilite, katarakt, hastalığın tekrarı ve ölüm gibi daha nadir ancak ciddi riskler de mevcuttur.  

Nakil sonrası karşılaşılabilecek bu komplikasyonların çeşitliliği ve potansiyel şiddeti, pediatrik kemik iliği naklinin sadece tek bir cerrahi işlemden ibaret olmadığını, aynı zamanda yoğun bir tıbbi takip, multidisipliner uzmanlık ve uzun vadeli hasta yönetimini gerektiren karmaşık bir tedavi süreci olduğunu göstermektedir. Bu durum, pediatrik kemik iliği merkezlerinin sadece teknolojik altyapıya değil, aynı zamanda geniş bir uzmanlık yelpazesine sahip insan kaynağına da yatırım yapmasının ve yoğun bakım ünitesi niteliğinde olmasının nedenini açıklamaktadır.

Pediatrik Kemik İliği Nakli ile Tedavi Edilen Hastalıklar

Çocukluk çağı kemik iliği nakilleri, hem malign (kötü huylu) hem de non-malign (iyi huylu, genellikle kalıtsal) olmak üzere çok sayıda hastalığın tedavisinde etkili bir yöntemdir. Nakil türü seçimi, hastalığın doğasına ve hastanın genel durumuna göre titizlikle yapılır.  

Allojenik Kök Hücre Nakli ile Tedavi Edilen Hastalıklar

Allojenik kök hücre nakli, hastanın kendi hücrelerinin hastalıklı olduğu veya yetersiz kaldığı durumlarda tercih edilir. Bu nakil türü, özellikle kemoterapiye rağmen vücutta kalabilecek kanser hücrelerinin ortadan kaldırılmasına yardımcı olur ve vericilerin sağlıklı olması nedeniyle kanser hücresi içermeyen kök hücrelerle işlem yapılabilir.  

Malign (Kötü Huylu) Hastalıklar:

• Lösemiler (Akut miyeloid lösemi (AML), Kronik miyelositik lösemi (KML), Akut lenfositik lösemi, Kronik lenfositik lösemi (KLL)).  
• Myelodisplastik Sendrom (MDS).  
• Hodgkin dışı lenfoma ve Hodgkin lenfoma (bazı alt gruplarda).  

Non-Malign (İyi Huylu/Kalıtsal) Hastalıklar:

• Kan Yapım Bozuklukları: Aplastik Anemi, Fanconi Aplastik Anemisi, Paroksismal Noktürnal Hemoglobinüri, Diamond-Blackfan Anemisi, Talasemi (Akdeniz Anemisi), Orak Hücre Anemisi.  
  
• Kemik İliği Yetmezliği: Genel olarak kemik iliğinin yeni kan hücreleri üretemediği durumlar.  
  
• Genetik Hastalıklar: Mukopolisakkaridoz, Adrenolökodistrofi, Metakromatik Lökodistrofi (MLD), Globoid hücre lökodistrofi (Krabbe), Wolman hastalığı, Osteopetrozis.  
  
• Bağışıklık Sistemi Hastalıkları: Ağır Kombine İmmün Yetmezlikler, Wiskott-Aldrich Sendromu, Hemofagositik Lenfohistiositozis, Kostmann Hastalığı, Kronik Granülomatöz Hastalık.  
  
• Yapısal Aplastik Anemilerden: Diskeratosis Konjenita, Scwachman-Diamond Sendromu, Amegakaryositik trombositopeni.  

Otolog Kök Hücre Nakli ile Tedavi Edilen Hastalıklar

Otolog kök hücre nakli, hastanın kendi kök hücrelerinin sağlıklı olduğu ve temel sorunun yüksek doz kemoterapi ile yok edilmesi gereken bir kanser olduğu durumlarda uygulanır. Bu nakil türünün temel mantığı, hastalığın yüksek doz kemoterapi ile tümüyle ortadan kaldırılmasına olanak sağlamaktır.  

• Akut Myeloid Lösemi (bazı alt gruplarda).  
• Hodgkin Lenfoma ve Hodgkin-dışı Lenfoma.  
• Nöroblastom.  
• Ewing sarkomu.  
• Medulloblastom (Beyin tümörlerinden).  
• Yumuşak Doku Tümörleri.  
• Germ Hücreli Tümörler.  
• Wilm’s Tümörü (böbrek tümörü).  
• Retinoblastom (göz tümörü).  
• Bazı otoimmün hastalıklar.  

Otolog naklin özellikle solid tümörler ve lenfomalar gibi malign hastalıklarda tercih edilmesi, bu nakil türünün "yüksek doz tedavi uygulamak amacıyla" kullanıldığı ve asıl amacın hastanın kendi kök hücreleriyle kemik iliği hasarını önleyerek daha agresif kemoterapiye olanak sağlamak olduğu gerçeğini pekiştirmektedir. Buna karşılık, allojenik nakil, genetik hastalıklar ve immün yetmezlikler gibi durumlarda, hastanın kendi hücrelerinin hastalığa neden olduğu veya yetersiz olduğu durumlarda "sağlıklı" bir donörden alınan hücrelerin kritik rolünü vurgular. Bu ayrım, nakil türü seçiminin hastalığın patofizyolojisiyle doğrudan ilişkili olduğunu ve her hastaya özel, hassas bir tıbbi karar gerektirdiğini göstermektedir.